Concrètement, comment marche la thérapie génique?
On distingue la thérapie génique ex vivo, qui consiste à prélever les cellules du patient et à les corriger en laboratoire, et la thérapie génique in vivo, qui s’adresse surtout aux maladies du système hématopoïétique, autrement dit, les maladies du sang. Il s’agit de prélever les cellules souches du patient, qui sont la fabrique de toutes les cellules sanguines, et d’introduire ensuite, dans le génome de la cellule, des gènes « normaux », lesquels ont été synthétisés en laboratoire. Autrement dit, un gène fonctionnel est introduit dans ces cellules pour suppléer le gène déficient. En effet, chez certains patients, ces gènes ont parfois muté, générant la maladie.
Comment procède-t-on pour prélever ces cellules souches?
C’est plus complexe qu’un simple prélèvement sanguin, mais on s’en…
